Rechtliche Besonderheiten bei Kinderarzneimitteln

Vorschriften für die klinische Prüfung: Aufklärung statt Tabus

Klinische Studien mit Kindern stellen alle Beteiligten vor besondere Verantwortung. Jahrelang haben ethische Bedenken dazu geführt, dass nur wenige Kinderstudien durchgeführt wurden. Diese Vorbehalte wirkten sich auch auf die rechtlichen Rahmenbedingungen für Kinderstudien aus, die bis vor kurzem zum Beispiel im deutschen Arzneimittelgesetz äußerst restriktiv waren. Doch langfristig hatte diese Einstellung negative Folgen für die jungen Patienten. Gerade bei Kindern mit seltenen und schweren Krankheiten werden in manchen Fällen Arzneimittel eingesetzt, die nicht für ihre Altersgruppe zugelassen sind (Fachwort: "off-label use").

Da nur wissenschaftlich einwandfreie Studien zuverlässige Daten zur richtigen Dosierung sowie zur Wirksamkeit und Unbedenklichkeit von Arzneimitteln für die Behandlung Minderjähriger liefern können, gibt es Bemühungen, die Anzahl von klinischen Studien mit Kindern (Fachwort: pädiatrische Studien) zu erhöhen. Ein wichtiger Schritt in diese Richtung ist die europäische Verordnung über Kinderarzneimittel aus dem Jahre 2006. Seit ihrem Inkrafttreten 2007 müssen pharmazeutische Unternehmen in Europa pädiatrische Studien vorlegen, wenn sie ein Arzneimittel neu zur Zulassung einreichen oder die Indikation eines noch unter Patentschutz stehenden Arzneimittels ändern wollen. Ausnahmen von dieser Vorschrift sind nur möglich, wenn therapeutische Aspekte gegen die Durchführung der entsprechenden Studien sprechen. Dieses Engagement der Pharmaindustrie wird mit einer Verlängerung des Patenschutzes um sechs Monate belohnt, auch wenn die Kinderstudien negativ ausgefallen sind. Arzneimittel, deren Patenschutz bereits abgelaufen ist, können – bei Vorlage von neuen pädiatrischen Daten innerhalb der ersten acht Jahre des Unterlagenschutzes – ein weiteres Jahr an Unterlagenschutz erwirken.

Auch bei einer Änderung des deutschen Arzneimittelgesetzes aus dem Jahr 2004 lässt sich ein Umdenken bezüglich Arzneimittelstudien mit Kindern beobachten. Die aktuelle Version des Gesetzestextes erleichtert Minderjährigen die Teilnahme an klinischen Studien. Dem Patientenschutz bei pädiatrischen Studien wird trotzdem ein hoher Stellenwert eingeräumt. So schreibt das deutsche Arzneimittelgesetz fest, dass an gesunden Minderjährigen nur Arzneimittel getestet werden dürfen, die dem Erkennen und Verhüten von Krankheiten dienen, und nicht solche, die sich auf die Behandlung von Krankheiten beziehen. Leidet ein Kind dagegen an einer Krankheit, darf es auch an Studien teilnehmen, die ihm in Bezug auf sein Leiden direkt nützen oder die anderen Kindern mit der gleichen Erkrankung zu Gute kommen. Zudem ist ein gesetzlicher Vertreter nötig, der über Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der klinischen Prüfung aufzuklären ist. In der Regel übernehmen die Eltern diese Funktion. Ohne ihre Einwilligung darf ihr Kind nicht an den Studien teilnehmen. Soweit feststellbar muss der Wille des Minderjährigen der Einwilligung des gesetzlichen Vertreters entsprechen.

Sämtliche Sicherheitsvorschriften des deutschen Arzneimittelgesetzes, die für Arzneimittelprüfungen an Erwachsenen gelten, müssen auch bei pädiatrischen Studien beachtet werden. Dazu zählt, dass die vorhersehbaren Risiken in einem vertretbaren Ausmaß zu der therapeutischen Bedeutung des Arzneimittels stehen. Desweiteren muss eine Ethikkommission die Studie zustimmend bewerten und eine Probandenversicherung für die Teilnehmer abgeschlossen werden.

Neben dem deutschen Arzneimittelgesetz muss bei der Durchführung von Kinderstudien auch eine europäische Leitlinie aus dem Jahr 2001 beachtet werden, die großen Wert auf ethische Gesichtspunkte und Belastungsminimierung für die Studienteilnehmer legt.

Fazit: Nutzen und Risiken von klinischen Studien mit Kindern müssen im Sinne einer sicheren Arzneimitteltherapie junger Patienten in ein angemessenes Verhältnis gesetzt werden. Die europäische Verordnung über Kinderarzneimittel aus dem Jahr 2006 verpflichtet pharmazeutische Unternehmer, während des Zulassungsverfahrens auch Daten aus pädiatrischen Studien vorzulegen. Vorschriften zum Patientenschutz bei Arzneimittelprüfungen an Minderjährigen finden sich im deutschen Arzneimittelgesetz und in einer europäischen Leitlinie.

"Europäische Verordnung über Kinderarzneimittel" pdf
"Europäische Leitlinie zu klinischen Prüfungen in der Kinderheilkunde" pdf
Arzneimittelgesetz § 40 pdf
Arzneimittelgesetz § 41 pdf
Arzneimittelgesetz § 42 pdf
Arzneimittelgesetz § 42a pdf

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